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全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市疗法从而避免终身输血

时间：2026-06-18 07:45:25 来源：网络整理编辑：百科

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英国药品和健康产品管理局MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

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全球来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，为遗传性疾病患者带来了新的基因希望。这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，编辑该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，疗法从而避免终身输血。批上英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市

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